Droge

Was ist ein Medikament? Pharmazeutische Definition und Funktion

Wichtige Erkenntnisse

Medikamente sind Substanzen, die zur Vorbeugung, Heilung oder Linderung von Krankheitssymptomen eingesetzt werden.
Die Pharmaindustrie erzielt beträchtliche Einnahmen, mit 334 Milliarden Dollar Gewinn in den USA im Jahr 2021.
Die Arzneimittelzulassung in den USA umfasst einen langwierigen Prozess mit klinischen Studien und einer Prüfung durch die FDA.
Patentgeschützte Medikamente können 20 Jahre lang exklusiv verkauft werden, bevor Generika auf den Markt kommen.
Generika sind oft günstigere Alternativen und müssen die gleiche therapeutische Wirkung haben wie Markenmedikamente.

Was ist ein Medikament?

Ein Medikament oder Arzneimittel ist eine Substanz, die zur Vorbeugung oder Heilung einer Krankheit oder eines Leidens oder zur Linderung ihrer Symptome eingesetzt wird. In den USA sind einige Medikamente rezeptfrei erhältlich, während andere nur mit ärztlichem Rezept gekauft werden können. Medikamente können oral, über ein Pflaster, durch Injektion oder über einen Inhalator eingenommen werden, um die gängigsten Methoden zu nennen.

Die Pharmaindustrie, die sich mit der Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten befasst, ist ein Schlüsselbereich des Gesundheitssektors, dem profitabelsten Wirtschaftszweig der US-Wirtschaft. Amerikanische Pharmaunternehmen erzielten im Jahr 2021 geschätzte Einnahmen von 334 Milliarden Dollar.1

Ein Medikament kann sich auch auf eine illegale oder eingeschränkte Substanz beziehen, die von Einzelpersonen zu Freizeitzwecken oder zum Rauschkonsum verwendet wird.

Wie Arzneimittel entwickelt und zugelassen werden

Die Entwicklung neuer und verbesserter Medikamente oder Arzneimittel ist in den USA ein komplexes und kostspieliges Geschäft. Einige der größten amerikanischen Konzerne wie Johnson & Johnson, Pfizer, Merck, AstraZeneca, Bristol-Meyers Squibb und Eli Lilly befassen sich mit der Erforschung, Prüfung, Herstellung und Vermarktung neuer Medikamente.

Darüber hinaus hat sich die Biotechnologie in den letzten Jahren zu einem wichtigen neuen Zweig des Arzneimittelgeschäfts entwickelt. Biotechnologieunternehmen konzentrieren sich auf die Forschung und Entwicklung (F&E) neuer Heilmittel auf der Grundlage genetischer Manipulation. Zu den großen Akteuren auf diesem Gebiet gehören Amgen, Gilead Sciences, Biogen und Novartis Corp.2

In den Vereinigten Staaten müssen verschreibungspflichtige Medikamente von der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen werden. Das Center for Drug Evaluation and Research (CDER) der Behörde fungiert als Verbraucherwächter.3

Der Weg der Arzneimittelentwicklung und des Markteintritts

Im Durchschnitt dauert es etwa 10 Jahre und kostet etwa 1 bis 2+ Milliarden Dollar, bis ein neues Medikament (in der Pharmaindustrie als neue Indikation bezeichnet) von seiner ursprünglichen Entdeckung bis in die Arztpraxis gelangt, so Schätzungen der US-Regierung.4 Der Arzneimittelentwicklungsprozess umfasst fünf Hauptphasen, darunter drei Phasen klinischer Studien:5

Entwicklung und Entdeckung

Präklinische Forschung

Klinische Forschung

Phase-I-Studien

Phase-II-Studien

Phase-III-Studien

FDA-Prüfung

Sicherheitsüberwachung nach dem Markteintritt (Phase-IV-Studien)

In der Entwicklungs- und Entdeckungsphase erforschen Wissenschaftler neue Möglichkeiten. Sie können unerwartete Wirkungen bestehender Medikamente untersuchen, neue molekulare Verbindungen testen oder neue Technologien entwickeln, die es Medikamenten ermöglichen, anders im Körper zu wirken.6

In der präklinischen Forschungsphase, wenn ein potenzielles neues Medikament identifiziert wurde, bestimmen die Forscher die richtigen Dosierungen und Verabreichungsmethoden, Nebenwirkungen, Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten und die Wirksamkeit. Sie untersuchen auch die Aufnahme, Verstoffwechselung und Ausscheidung des Medikaments.7

$1-2+ Milliarden

Die geschätzten Kosten, um ein neues Medikament vom Forschungslabor in die Arztpraxis zu bringen, betragen 1 bis 2+ Milliarden Dollar.4

Die entscheidende Rolle klinischer Studien bei der Arzneimittelzulassung

In der klinischen Forschungsphase testet das Unternehmen die Substanz zunächst im Labor, auch 'in vitro' genannt, und manchmal an Tieren, auch 'in vivo' genannt. Abhängig vom Ergebnis kann das Medikament dann in klinischen Studien an menschlichen Probanden getestet werden, um festzustellen, ob es sicher und wirksam ist.

Die klinische Phase-1-Studie ist die erste Phase des langen und mühsamen Zulassungsprozesses für Arzneimittel. Während das primäre Ziel von Phase-1-Studien darin besteht, das Sicherheitsprofil des Prüfpräparats zu ermitteln, ermöglichen diese Studien auch die Sammlung wichtiger Informationen über die Wirkungen und die Chemie des Medikaments. Diese Informationen können genutzt werden, um die Gestaltung gut kontrollierter und wissenschaftlich fundierter Phase-2-Studien zu erleichtern, dem nächsten Schritt im Arzneimittelentwicklungsprozess.8

Phase 2 des klinischen Studienprozesses konzentriert sich auf die Wirksamkeit des Medikaments. Phase-3-Studien werden verwendet, um die Behandlung mit dem neuen Medikament mit der derzeit etablierten Behandlung des medizinischen Problems zu vergleichen. Eine nachfolgende Phase 4 kann durchgeführt werden, die die Auswirkungen des Medikaments auf die Bevölkerung nach der Zulassung durch die FDA untersucht. Alle Phasen einer klinischen Studie beginnen erst nach der umfangreichen Forschungs- und Entwicklungsphase (F&E) der Pharmaunternehmen, die langwierig und kostspielig sein kann.8

Ein Medikament, das diese Hürde nimmt, wird dem CDER zur Prüfung via a a New Drug Application (NDA) vorgelegt. Die Behörde beschäftigt Pharmakologen, Chemiker, Statistiker, Ärzte und andere Wissenschaftler, die eine unabhängige und unvoreingenommene Prüfung des Medikaments und der eingereichten Unterlagen durchführen. Dieser Prozess dauert in der Regel sechs bis zehn Monate.9

Das Pharmaunternehmen darf das Medikament verkaufen, wenn das CDER zu dem Schluss kommt, dass der Nutzen des Medikaments seine Risiken überwiegt. Es ist dann für die Überwachung von Berichten über die Wirksamkeit des Medikaments und unvorhergesehene Nebenwirkungen verantwortlich.10

Vergleich von Marken- und Generika

In den USA verkaufte Medikamente können Markenmedikamente oder Generika sein. Ein Markenmedikament kann 20 Jahre nach seiner Entdeckung oder Erfindung patentiert werden. Sobald das Patent abläuft, können andere Hersteller generische Äquivalente dieses Medikaments herstellen und vermarkten.11

Generische Äquivalente werden in den USA zunehmend verschrieben, da sie auf den Markt kommen und relativ kostengünstig sind. Generika müssen die gleichen Arzneistoffe und damit die gleiche therapeutische Wirkung aufweisen, um von der FDA als Ersatz zugelassen zu werden.

Tipp

Der Orphan-Drug-Status ist ein von der FDA vergebener Status, der Unternehmen, die Heilmittel für seltene Krankheiten erforschen, ein siebenjähriges Fenster mit exklusiven Vermarktungsrechten nach der Zulassung, Ermäßigungen bei bestimmten Antragsgebühren und Steueranreize gewährt.

Verstehen der Preisgestaltung für verschreibungspflichtige Medikamente

Der Preis für verschreibungspflichtige Medikamente ist für viele Amerikaner eine Quelle großer finanzieller Belastung und daher zu einem der größten politischen Themen der Zeit geworden. Die Krankenversicherung bewahrt viele Amerikaner davor, die volle Wucht der Apothekenpreise zu tragen, obwohl der Versicherungsschutz sehr unterschiedlich ist. In jedem Fall sind die Arzneimittelkosten ein wesentlicher Faktor für den Anstieg der Krankenversicherungsprämien.

Zu den teuersten verschreibungspflichtigen Medikamenten im Jahr 2022, so goodrx.com, eine Gesundheitswebsite, gehören Zokinvy (Behandlung des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms) für 89.480 Dollar pro Monat; Myalept (Behandlung von Lipodystrophie) für 77.496 Dollar pro Monat; und Mavenclad (Behandlung von schubförmigen Formen der Multiplen Sklerose) für 63.993 Dollar pro Monat.12

Statista. "Inländische und internationale Einnahmen der US-Pharmaindustrie."

S&P Global. "Healthcare-SPACs stehen vor Hürden im Jahr 2022; Biopharma erwartet Umsatzsteigerung im 4. Quartal 2021."

U.S. Food and Drug Administration. "CDER: Der Verbraucherwächter für sichere und wirksame Arzneimittel."

Congressional Budget Office. "Forschung und Entwicklung in der Pharmaindustrie."

U.S. Food and Drug Administration. "Der Arzneimittelentwicklungsprozess."

U.S. Food and Drug Administration. "Schritt 1: Entdeckung und Entwicklung."

U.S. Food and Drug Administration. "Schritt 2: Präklinische Forschung."

U.S. Food and Drug Administration. "Schritt 3: Klinische Forschung."

U.S. Food and Drug Administration. "CDER-Prüfprozess des 21. Jahrhunderts: Desk-Reference-Guide", Seite 7.

U.S. Food and Drug Administration. "Häufig gestellte Fragen zu CDER."

CDER Small Business and Industry Assistance. "Patente und Exklusivität." FDA/CDER SBIA Chronicles, Mai 2015, S. 1.

GoodRx Health. "Die 20 teuersten verschreibungspflichtigen Medikamente in den USA."

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